2021年国家医保药品目录谈判中，7种罕见病用药纳入医保目录。全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的精准靶向治疗药物，诺西那生钠注射液被正式纳入医保。该药于2019年正式在中国获批上市，售价69.97万元，被患儿家长们称为“天价救命药”。而在纳入医保之后据估算，每针不会超过3.3万元。这场谈判进行了一个半小时，企业谈判代表进行了8次商量，“灵魂砍价”连上三个热搜，让国谈与“灵魂砍价”以黑马之姿出圈。今年1月1日起，以3.3万元每针的“地板价”正式落地实施，越来越多的脊髓性肌萎缩症患儿得到有效救治。2022年6月13日，国家医保目录调整征求意见，新一轮医保谈判或9月开启。根据各地招采官网发布的通知，不少挂网药品主动申请降价，其中不乏再鼎医药的瑞派替尼、辉瑞的哌柏西利胶囊、艾伯维的维奈克拉片、罗氏的恩美曲妥珠单抗等多款重磅品种。此外本次国谈有一些新规值得我们注意：“申报材料：首次需要加入产品PPT，并明确填写五类信息：安全性、有效性、经济性、创新性、公平性；这些内容将会关系到企业此后谈判的降价依据；谈判阶段：对于药品目录的非独家药品，首次采用竞价模式，取最低报价为医保支付标准。”看来今年国谈看点满满。在本次2022第十一届中国罕见病高峰论坛上，主办方特设“国谈”灵魂砍价”背后的深意”分论坛。我们邀请到一些相关领域的专家，来进行一场圆桌会议，由黄如方，金春林，吴晶，徐一帆，俞蕾，张敏（按姓氏首字母排序）六位专家共同商讨。黄如方本人是⼀名罕见病患者，2008年开始推动社会⼤众对于罕见病的认知和科普教育，并成功将国际罕见病日引入中国，经过10年的推动，中国罕见病已从“鲜为人知”到如今的“广为人知”。除此之外，他更加着力于推动各个利益相关方的交流与合作，发起创立了中国罕见病患者组织发展网络以及国内最有影响力的行业大会——中国罕见病高峰论坛，他是中国罕见病领域的开拓者及践行者，已经成为国内这一领域公认的旗帜性⼈物。金春林教授是2018年度十大最受关注医改专家之一，他在今年《国谈品种打通最后一公里》的演讲中指出：药品谈判成功到病人用药最后一公里很漫长，医院是否采购，医生是否使用等等都会影响政策效果。金教授认为，要实现国谈药落地，要过政策关和执行关两大“关口”，跨越三大门槛——进入地方医保目录门槛、进入医院临床使用门槛、真正到达患者门槛。为此，金春林从医保经办、医疗机构、零售药店、生产企业四个维度提出了促进落地执行的相关建议。吴晶教授曾在人民网的圆桌论坛以儿童血友病为例，谈到罕见病的用药保障方案，实际上，“基本医疗保险+慈善+大病+救助+商保”这样多层次的医疗保障，确实能够给血友病这样的罕见病、血友病患者更好的保障。同时，吴晶教授也谈到了住院保障和门诊保障待遇差距的问题，我国医疗保障的特点是住院的保障待遇非常好，门诊保障待遇在很多地方不足够，需进一步加强。在这样一个保障不断进步、快速前进的过程中，血友病等罕见病的保障水平将不断提升。徐一帆也是一名罕见病患者，他在2007年被确诊法布雷。由于发病率低，认知率低，确诊率低，很多患者是因为脏器损害才确诊，延误治疗。自2016年任法布雷病友会副会长以来，致力于促进社会公众对法布雷病的了解，推动和倡导法布雷病相关的政策的出台，为病友提供病患服务。俞蕾女士是赛诺菲（中国）罕见病及罕见血液病业务负责人，赛诺菲健赞在溶酶体等领域有完整管线和产业布局，通过多方努力、提高治疗效果，提高患者依从性，帮助更多患者实现预防治疗，实现从“不死”“不疼”到“不残”的终极目标。俞蕾女士作为药企人士对于医保谈判也是十分关心，多方共付的“1+N”模式中的“1”（医保政策）是最重要的：“没有这个‘1’，剩下的是很难集合成力量的。”张敏女士现任武田中国副总裁，准入卓越部负责人。负责武田中国中央准入，医院及地方准入，政策倡导，患者组织赋能等。张敏女士在市场准入和药物经济学领域拥有超过15年经验，曾先后在武田、百特等跨国企业担任市场准入/药物经济学等领域的亚太区/国际部的要职，拥有全球、地区及本土市场的丰富管理经验。以上是本次“国谈”灵魂砍价”背后的深意”主题会议的主讲嘉宾，欢迎各位有志之士共同参与2022年第十一届中国罕见病高峰论坛，共商罕见病领域的重要议题，为中国的罕见病事业发展尽自己的一份力！
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